http://www.sciencehuman.com 科学人 网站 2014-10-04
美国加州洛杉矶大学教授林硕
新浪科技讯 9月16日消息，我们目前想推的东西叫转分化，把细胞从已经分化的细胞转成血管类细胞来做缺血性治疗，这是我们目前最想做的一件事情。
第一不能伤害人的健康，第二适应症要有效，这是最基本的原则。
细胞治疗和干细胞治疗要分开，输血也是细胞治疗；真正的干细胞治疗，是把干细胞分化成某一个细胞再打回去。
以下是专访实录：
提问：我看介绍里面提到您涉及到新药开发的领域，是做临床前这块吗？
林硕：很多年以前我们做很多小分子化学药物的开发，这几年根据实验室做动物发育机制性的研究，我们目前想推的东西叫转分化，把细胞从已经分化的细胞转成血管类细胞来做缺血性治疗，这是我们目前最想做的一件事情。比如说心脏病、心肌梗塞都是血供不上去，这是一个很大的问题。脑中风也是脑血管作用，还有糖尿病、血压，受伤以后长不回去，血管长不好，这是一个很大的疾病。这次峰会有一个重要的内容叫做再生医学、细胞治疗，细胞治疗说的广泛一点，不仅仅是大家所想象的干细胞治疗，干细胞就是胚胎干细胞吗？因为伦理问题大家不能用胚胎干细胞，因为不可能为了自己治疗，然后生个小孩，把胚胎拿出来。前几年出了一个很新的诱导干细胞，就是把皮肤细胞想办法变成干细胞，然后再把这个干细胞想办法变成贝塔细胞或者多发神经的神经元细胞。就是有道干细胞想变成你想要的细胞，它也不是听你的话的，有可能60%-70%变成你需要的细胞，可能还有20%的不变，还有10%变成癌细胞，这目前来说是干细胞治疗一个比较大的问题。而且用诱导干细胞治疗的话，这个过程很慢，要把已经分化的T细胞变成干细胞，这个比较麻烦。诱导它变成你想要变成的另外一个细胞也是比较漫长的过程。在科学领域有一个比较前沿性的东西，比较想要的东西，比如把你身上多长的脂肪细胞能不能抽出来，经过处理以后变成神经元细胞或者其他。我们现在有些科研的前期资料可以说，我们可以把肌肉细胞扩充以后把它变成你需要的细胞，这目前是很新的。今天他们叫我讲政策法规，这是一个比较麻烦的事情，法规还没有，科研成果是新的，我说我不能告诉你法规怎么做，我只希望你更多的了解科学，更多的了解实际的东西，然后制定出既安全，又能够促进科研成果转化的法规。大家摸着石头过河。
提问：在您的研究过程当中，这次会涉及到BT和IT的融合，您在这个过程中会涉及到一些IT方面的技术和相关的东西吗？比如数据、大数据这些。
林硕：我现在是在和北科合作，我们想做细胞治疗。其实有一个很重要的途径，今后在细胞的采集能不能标准化，各个地方建一个平台，比如所有的大城市统一制定相关的细胞标准化采集的途径，不要各个医院去院采，到中心的平台采。采出来以后，整个国家、整个系统，这个部分细胞的标准化、细胞的信息化，比如我们说生物很重要的基因图谱、细胞的基因表达类型什么东西，我不知道你们的IT是指硬件还是软件，是不是这个意思。
提问：您带头组织了广东省的创新团队？
林硕：这是三四年前开始运作的事情，相对讲是想做化学小分子药物，目前有些进展，可能各方面的原因进展还不是很理想，目前希望是慢慢转向，转分化，直接把不要的细胞转成有用的细胞，在个性化治疗上有所突破，今后几年希望在这方面有更大的发展。前面已经有一些经验和教训。
提问：现在个性化医疗提得比较多，对于我们普通人来说，您觉得未来我们生活当中有哪些方面会因为个性化医疗的研究带来实用的改变呢？
林硕：个性化的医疗有一个很重要的概念，比如一个药吃一年两年突然就有几个人不行，心脏病死了，因为它引起了，这个药必须要拿下来，这样的案例美国都出现过。其实很有可能这部分人群是因为他体内的某个代谢途径，某一个基因的变异造成的。如果个性化诊断就可以解决这样的问题，任何普通人做一些相对的检验，你能不能用这个药，能够用就治疗。又回到我的主题上，我如果把你身上的细胞存一部分下来，这部分细胞今后主要就是给你用。现在生小孩的时候有脐带，原来冻脐带造血干细胞，那很少，不够用。现在还有一种办法，把脐带里面的干细胞拿出来保存，因为那个细胞很容易长。我们现在的概念是希望这个细胞是等你本人长大以后，你可能还需要，有什么疾病，比如缺血或者缺血管的时候，我们把它做成血管给你本人。还可以再稍微扩大一下，相对父母来说有可能也需要这种细胞，相对更匹配一点，这可能也是一种个性化的方向。
提问：有些机构提出干细胞储存以后对于抗衰老很有帮助，这在现实当中可行吗？
林硕：这是一个比较困难的问题，今天讲关于政策法规的创新，在药物开发的时候有临床一期、二期、三期，在做细胞治疗的过程中，比较困难的是没有传统的对比实验，这个可能是比较困难的方向。
提问：在实际操作中还是比较有难度？
林硕：但为了知道它好不好，总得要做。
提问：您刚才提到法规的问题，对于新的东西法规是滞后的，所以它需要有一些机制能够及时调整适应新的科技发展。
林硕：已制定的法规基础是什么，凭什么这样制定。干细胞治疗就是一个问题，很多前瞻性的问题我们必须要做，做的过程中看有什么办法。有一个教授讲到美国基因治疗因为死掉一个人，把美国的基因治疗往后退了十几年。法规的制定，对没办法预测的问题造成法规太严，弄得好多事情做不了，所以确实有滞后的问题。但是越科学制定的法规，对医学本身有很好的推进。
提问：刚才您发言的时候说美国在生物治疗方面的法规，一是不伤害人体的健康，二是有效果。
林硕：第一不能伤害人的健康，不能说我本来没病，打进去有病了。第二适应症要有效才行。
提问：国内还没有这样比较基础的规定和要求是吧？
林硕：我不是很了解中国是怎么制定这个规定的，这两点谁都能想得到。第一我吃你这个东西，没病吃出病肯定不行，第二我吃你这个东西是为了治病，肯定要能够治我的病，这是最基础的原则。
提问：您刚才说的美国基因治疗的案例，就是出现了一例死亡病例。
林硕：出现了以后回去查是怎么干的，确定有一些问题，没有把危险说得很清楚，原来已经知道的一些问题也没有很好地搞清楚。有时候确实有问题，不能说没有问题，方法有问题，在执行方法的过程中也有问题，不能说整个科学有问题。
提问：如果在这个过程中做到了自己该做的，没有出现问题和错误，而是不可预测性，如果是这样的情况下出现情况，法规依然是不支持的吗？
林硕：很多人做细胞治疗，北科当年就遇到了很多负面的问题，没做的人觉得你们做了不对。他们总的来说还是发现有效。
提问：总体有效应该是允许的。
林硕：我觉得是这样子，尽量把安全度提到最高，第一是安不安全，第二是有没有效，小分子药物开发有临床一期、二期、三期、四期。
提问：您提到跟北科的合作，是有项目要引入到国内吗？
林硕：对，我们刚刚提到会进一步跟北科进行商业化的推动，但是不知道在推动过程中有多少法律的问题。我今天讲这个很重要的问题，美国是最早把干细胞做起来的，干细胞你们都听了十几年了吧，但正在做的临床案例是很少的，而且做得很辛苦，美国发现在动物实验里面，神经细胞是负责传导信号的，外面还有细胞是保护它的，是缠在上面的。你如果受伤以后，几天之内，保护细胞要是补回去，神经就不会断掉。所以找病人是这样找的，看谁受伤了，在多少天之内想办法把干细胞诱导到神经的外周，把受伤的细胞打回去。美国做这个事情也这么难，我们做这个一要有信心，二要有耐心。大家不要觉得干细胞是万能的。
提问：在中国关于干细胞的治疗，我们看到的新闻报道都是负面的。
林硕：细胞治疗和干细胞治疗要分开，输血输了上百年了，这也是细胞治疗。真正的干细胞治疗，把干细胞分化成某一个细胞再打回去，像我刚才讲的保护神经系统的细胞，在受伤几天之内赶快打回去，太晚了就不行。
提问：我想了解一下在国内外关于基因编辑技术有没有比较大的差异？
林硕：关于这个技术一般来说不复杂，我们中国人很聪明，那边有什么技术的话，很快引进，我们这边很快就做得很好。这个已经很简单了，不复杂了。
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