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专访刘德喜：如何突破基因治疗的瓶颈？
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科学人 网站
2005-05-02
专访华裔科学家、美国匹兹堡大学药学院副教授刘德喜
4月25日，大连国际DNA和基因组活动周第一天，“DNA和基因治疗”主题论坛会场内座无虚席，很多听众不得不站着听讲。来自美国、法国、英国和国内的专家学者，共同讨论基因治疗这一热门话题。
华裔科学家、美国匹兹堡大学药学院副教授刘德喜介绍说，科学研究发现，诸如痴呆、白血病等许多疾病，都与基因突变有很大的关联。当基因发生了变异，使机体失去了正常的功能，对这类疾病用常规的医学手段无法进行彻底的治疗。随着基因工程、分子生物学、分子免疫学等生物技术的飞速发展，科学家开始研究用基因治疗与基因相关的疾病，基本思路就是用健康的基因替换出了问题的基因。
刘德喜出生于山东，在新疆乌鲁木齐长大，1985年从兰州大学生物系毕业后赴美留学，长期致力于研究疾病和基因的对应关系。他说，基因治疗过程中有两个任务，首先要找出哪些基因可以做为治疗的基因，然后再把正常的基因送到带病的细胞里面，称为基因传导或是基因导入，从而达到基因治疗的效果。经过多年努力，科学家已经弄清楚了很多疾病和基因的对应关系，但是还没有找到一种好的基因传导技术，能够有效地把正常的基因放到病变的细胞里面，而不引起其他任何疾病。
刘德喜说，科学家尝试用病毒性载体和非病毒性载体两种方法来实现基因传导。如果使用病毒性载体运载基因，它们可能会更多地改变目标细胞。另一个危险是新基因插入DNA的位置可能出现错误，定向不准，会影响其他基因的表达，导致癌症和其他损伤的产生。去年，科学家在法国的一个实验就出了问题。用病毒性载体的方法治疗6个孩子的遗传缺陷病，结果有4个孩子被发现有了白血病，这就是病毒的特殊的基因整合使得引起癌症的基因得到很高的表达。而非病毒性基因传导不用具有病毒特异性的DNA序列，仅仅用一个没有整合的DNA序列，这一序列和我们身体的DNA序列一样，不含有病毒的成分。因此，非病性载体得到很快的发展。
“要想发明一种简单有效的基因传导技术，是相当困难的。目前，这一领域的科学家们正在努力工作。一旦技术上的障碍克服了，基因治疗遗传性疾病应该不成问题。但是，我们不能预测基因治疗何时才能克服种种障碍，成为造福大众的常规疗法。”刘德喜最后说。
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什么是基因治疗
简单地说，基因是染色体的组成部分，是由脱氧核糖核酸（DNA）分子组成的，基因携带了指导细胞产生特殊蛋白质例如酶的指令。细胞中某个基因是否被激活决定了蛋白质的组成，从而决定了细胞类型以及细胞的功能。基因中的错误将导致疾病的产生。基因治疗是一种实验性的医学干涉，包括改造活细胞中的遗传物质，抵抗疾病；基因治疗不是向患者提供药物，而是通过改变患者细胞的遗传结构来纠正基因错误。
目前，基因治疗仍处于试验阶段，在许多类型的癌症和其他疾病的研究中处于临床实验阶段。 基因治疗和基因工程都着眼于研究有治病或有其他应用价值的“目的基因”，但二者又有很大的区别。基因工程是将“目的基因”放在一个载体内，然后导入大肠杆菌、酵母等，经过分离纯化获得能用于治疗或其他用途的蛋白纯品。因此，基因工程在医药方面，最终是制造出一种蛋白类的药物。基因治疗则不同，它是将目的基因放进特定的载体中，然后导入人体，要求这种基因在人体细胞中能制造出我们所需要的蛋白，通过它来达到治病的目的。基因治疗对技术要求极为苛刻。例如，针对各种疾病，必须具有能够达到治病目的基因。在此基础上，还必须具有能有效地将基因导入人体的载体系统，这种系统要求高效，而且能定向地导入人体某种细胞。基因导入人体后，必须能够控制它的表达。
因此，基因治疗是生物高技术的高度集成，是遗传学、分子生物学、细胞生物学、分子病毒学等多种学科知识和技术的高度综合。（人民网大连4月26日电）
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